Wkład biotechnologii w naukę medyczną

Wkład biotechnologii w naukę medyczną!

Biotechnologia okazała się dobrodziejstwem dla nauk medycznych na kilka sposobów. Czy to w zwiększaniu odporności na choroby, czy w zapewnianiu genetycznie ulepszonego leczenia dolegliwości, biotechnologia stała się nieodłączną częścią świata medycyny.

W rzeczywistości opracowanie ludzkiej insuliny, pierwszego leku modyfikowanego genetycznie, zapoczątkowało niezwykle udaną erę zastosowań genetycznych w medycynie. Przeanalizujmy szczegółowo te aplikacje.

Wykrywanie chorób genetycznych:

Skuteczne leczenie każdej choroby zależy od prawidłowej diagnozy. Medycyna konwencjonalna oferuje niewielką gwarancję dokładnego wykrywania, a diagnoza zawsze zawiera element prawdopodobieństwa. Jednak nowe techniki inżynierii genetycznej umożliwiają dokładną diagnozę poprzez lokalizację i analizę pojedynczych genów w łańcuchu tysięcy genów poprzez "sondy genowe". Są to segmenty DNA, które pasują, a zatem wiążą się z segmentami DNA poszczególnych genów. Ich wiązanie można wykryć po prostu poprzez oznaczenie tych segmentów DNA.

Takie sondy są stosowane do rozpoznawania sekwencji DNA związanych z chorobami genetycznymi. Geny można teraz wykrywać dla różnych warunków genetycznych w małych próbkach tkanek pobranych od pacjentów lub nawet z embrionów metodą amniopunkcji. Te sondy DNA mogą być również wykorzystywane do identyfikacji organizmów chorobowych i są wykorzystywane w testach, w których nie można zastosować przeciwciał.

Przeciwciała monoklonalne i diagnoza:

Przeciwciała to białka wytwarzane przez organizm w celu zwalczania choroby lub infekcji. Przeciwciała te są wytwarzane przez białe krwinki w odpowiedzi na organizm chorobotwórczy lub zakażenie, które organizm rozpoznaje jako obcy.

Przeciwciała działają poprzez wiązanie się z tymi obcymi substancjami, gdy krążą one we krwi, a tym samym zapobiegają ich uszkodzeniu. Te przeciwciała wiążą się ze specyficznym białkiem (antygenem), który wyzwalał ich produkcję. Można je uzyskać z krwi immunizowanych zwierząt i ostatecznie wykorzystać do celów diagnostycznych i badawczych.

Przeciwciała są dwojakiego rodzaju. Przeciwciała poliklonalne nie mają specyficznego charakteru i mogą rozpoznawać wiele białek w tym samym czasie. Przeciwciała monoklonalne rozpoznają tylko określony typ białka. Przeciwciała, zwłaszcza monoklonalne, są obecnie szeroko stosowane do celów diagnostycznych. Niektóre obszary, w których znajdują szersze zastosowanie, obejmują testy ciążowe, badania przesiewowe w kierunku raka i diagnostykę wirusowego zapalenia żołądka i jelit, zapalenie wątroby typu B, mukowiscydozę i choroby przenoszone drogą płciową, takie jak AIDS.

Leki terapeutyczne:

Dzisiejsze szczepionki już dawno pomogły w zwalczaniu chorób, takich jak mała ospa, i zmniejszeniu ekspozycji na polio, tyfus, tężec, odrę, zapalenie wątroby, rotawirus i inne niebezpieczne infekcje. Jednak standardowe metody immunizacji źle radzą sobie, gdy są ukierunkowane na konkretną chorobę. Materiał genetyczny, tj. DNA i RNA można wykorzystać do opracowania ulepszonych szczepionek.

Technologia rekombinacji DNA ułatwia projektowanie i masową produkcję takich modeli, jak również większą stabilność w przechowywaniu. Ponadto, ponieważ te szczepionki można modyfikować w celu przenoszenia genów z różnych szczepów patogenu, mogą one zapewniać odporność na kilka innych szczepów jednocześnie.

Pomysł, że geny można wykorzystać do tworzenia szczepionek, został omówiony w latach 1950-1960. Wstępne badania wykazały, że jeśli materiał genetyczny został dostarczony do komórki zwierzęcia, doprowadził on do syntezy kodowanych białek i przeciwciał skierowanych przeciwko tym białkom.

Choroby powodujące organizmy niosą antygeny na powierzchni, które wyzwalają mechanizm obronny organizmu, a tym samym pomagają kontrolować szkody wyrządzone organizmowi. Specjalne komórki znajdujące się w ciele człowieka wytwarzają przeciwciała i antygeny.

Komórki te rozpoznają kształt określonej grupy determinującej antygenu i wytwarzają specyficzne przeciwciała, które zwalczają nie tylko szeroki wachlarz inwazji drobnoustrojów, ale także nieograniczony zakres syntetycznych chemikaliów. W skrócie, system ssaków może wiązać i dezaktywować prawie każdą obcą cząsteczkę, która dostaje się do układu.

Szczepionki są przygotowywane z żywych lub martwych drobnoustrojów, które można wprowadzić do organizmu człowieka lub zwierzęcia w celu stymulowania ich odporności. Mogą naśladować czynniki zakaźne, a następnie pomagać ciału w opracowaniu ochronnych odpowiedzi immunologicznych.

W przypadku stosowania na dużą skalę, szczepionki są główną siłą w zwalczaniu chorób drobnoustrojowych w społecznościach. Głównym celem badań nad szczepionkami jest zidentyfikowanie i scharakteryzowanie poszczególnych antygenów czynników zakaźnych, które mogą pomóc w rozwinięciu odpowiedzi immunologicznej.

Szczepionka przeciwko polio prawie wyeliminowała chorobę ze świata. Szczepionki na dur brzuszny, cholery jednak nadal nie są zbyt skuteczne i są w trakcie opracowywania. Prowadzone są również badania nad szczepionkami przeciwko chorobom takim jak kiła, zapalenie wątroby w surowicy, malaria i wiele innych. Badania nad szczepieniami przeciwko HIV są obecnie prowadzone na skalę światową. Znaczące postępy poczyniono również w przypadku szczepionek na choroby bakteryjne i pasożytnicze.

Biofarmaceutyki:

Wiele produktów farmaceutycznych to związki pochodzące z procesów syntezy chemicznej lub ze źródeł naturalnych, takich jak rośliny i mikroorganizmy, lub są one kombinacjami obu. Takie związki są stosowane do regulowania podstawowych funkcji organizmu i zwalczania organizmów chorobotwórczych.

Obecnie trwają próby wykorzystania własnych cząsteczek regulacyjnych ludzkiego ciała, które zwykle występują w bardzo małych stężeniach. Ograniczone ilości niektórych z tych związków pochodzą w przeszłości z narządów zwłok lub z banków krwi. Inżynieria genetyczna jest obecnie uznawana za praktyczny sposób generowania niektórych z tych rzadkich cząsteczek w większych ilościach.

Obejmuje to wstawienie niezbędnego konstruktu genu pochodzącego z człowieka do odpowiedniego mikroorganizmu gospodarza, który będzie wytwarzał białko terapeutyczne (biofarmaceutyczne) w ilościach związanych ze skalą działania. Takie produkty nie niosą ryzyka zanieczyszczenia po ekstrakcji zwłok (jak zwyrodnieniowa choroba mózgu). Choroba Creulzfelt-Jakoba była również związana z podawaniem ludzkiego hormonu z wczesnej ekstrakcji.

Pomyślny rozwój biofarmaceutyków wymaga:

1. Zaawansowane biochemiczne lub biomedyczne badania mające na celu identyfikację i charakterystykę związków natywnych.

2. Wykwalifikowana technologia biologii molekularnej i klonowania w celu identyfikacji odpowiednich sekwencji genów i wstawienia ich do gospodarza ssaka lub mikrobiologa.

3. Technologia bioprocesowa do hodowli organizmów do izolowania, zatężania i oczyszczania wybranych związków.

4. Ekspertyzy kliniczne i marketingowe.

Omówmy teraz niektóre z ważnych biofarmaceutyków już używanych:

Insulina:

Miliony ludzi cierpią na cukrzycę z powodu niedoboru insuliny. Pacjenci ci muszą polegać na zewnętrznym przyjmowaniu insuliny. Konwencjonalnie insulina stosowana przez pacjentów z cukrzycą była pobierana od świń i bydła. Zostało to przerwane z powodu niekorzystnych skutków ubocznych. Obecnie używamy rekombinowanej insuliny ludzkiej, która jest wolna od wszelkich zanieczyszczeń i okazała się niezwykle skuteczna w walce z chorobą.

Somatostatyna:

Ten hormon wzrostu był niezwykle trudny do wyizolowania ze zwierząt. Jednak klonowanie ludzkiego genu dla somatostatyny do bakterii umożliwiło jej produkcję na dużą skalę. To okazało się dobrodziejstwem w leczeniu niedoczynności przysadki, co ma miejsce z powodu niedoboru tego hormonu.

Interferon:

Interferon to glikoproteiny (białka z przyłączonymi cząsteczkami cukru), które uważa się za pomocne w zwalczaniu wielu rodzajów zakażeń wirusowych, w tym przeziębienia. Hamują również wzrost komórek rakowych i stymulują naturalne mechanizmy obronne organizmu przed nimi.

W 1957 r. Dwóch brytyjskich naukowców rozpoznało te interferony jako substancje wytwarzane w organizmie, które mogłyby uczynić komórki odpornymi na ataki wirusów. Jednak niedobór tych związków konsekwentnie utrudniał wysiłki zmierzające do zrozumienia zakresu ich skuteczności. Późnym stosowaniem technik modemowych udało nam się wytworzyć cząsteczki interferonu, które odgrywają rolę w kontrolowaniu różnych infekcji.

Limfokiny:

Są to białka wytwarzane przez limfocyty (część układu immunologicznego organizmu) i są uważane za ważne dla reakcji immunologicznych. Mają zdolność wzmacniania i przywracania zdolności układu odpornościowego do walki z infekcjami, chorobami i rakiem. Interlukin-2 jest najczęściej stosowaną limfokiną, która jest wytwarzana przez inżynierię genetyczną.

Każdy z tych związków pomógł naukowcom osiągnąć nowy poziom realistycznego dostarczania leków farmaceutycznych. Technologia rekombinacji DNA umożliwiła syntezę dużych ilości tych produktów. Ta apteka molekularna osiąga również sukcesy w produkcji farmaceutyków u zwierząt transgenicznych.

Terapia genowa:

Ta obiecująca technologia wykorzystuje geny jako leki do korekcji dziedzicznych zaburzeń genetycznych. Stosując terapię genową, wadliwy lub brakujący gen można zastąpić prawidłową genetyczną przyczyną choroby. Odbywa się to poprzez określenie prawidłowej funkcji genu w ludzkich komórkach, rodzaju białka, które wytwarza komórka, oraz poziomu, ilości i czasu powstawania białka. To może dalej wskazywać, czy właściwe białko powstaje w odpowiednim czasie lub miejscu i jak przeciwdziałać skutkom jakiejkolwiek awarii.

Terapia genowa jest dwojakiego rodzaju: terapia genowa komórek zarodkowych i terapia genowa komórkami somatycznymi. W terapii komórek zarodkowych zmiany są ukierunkowane na indywidualny skład genetyczny i mogą być przekazywane potomstwu. Z kolei w przypadku somatycznej terapii genowej komórkowej geny funkcjonalne są wprowadzane do komórek ciała, które ich nie mają. Efekty terapii nie są przenoszone na kolejne pokolenia.

Klasyczny przypadek najwcześniejszej zatwierdzonej terapii genowej przypadł na czteroletniego Ashanti DeSilva, który urodził się z rzadką chorobą genetyczną o nazwie Severe Combined Immunine Deficiency (SCID). Ashanti miała słaby układ odpornościowy, który powodował, że była podatna na każde zarodek. Dzieci urodzone z tą chorobą zwykle wywołują przytłaczające infekcje i rzadko przeżywają, aby zobaczyć dorosłość.

Aszanti również musiała prowadzić klasztorną egzystencję, unikając kontaktu z osobami spoza jej rodziny, ograniczając się do sterylnego otoczenia jej domu i walcząc z częstymi chorobami z ogromną ilością antybiotyków. Poprzez terapię genową lekarze usunęli z jej ciała krwinki białe i pozwolili im rosnąć w laboratorium.

Komórki te ponownie wprowadzono z brakującym genem, a genetycznie zmodyfikowane komórki krwi wlewano z powrotem do krwioobiegu pacjenta. Testy laboratoryjne wykazały, że terapia znacznie wzmacnia system immunologiczny Ashanti, a teraz prowadzi normalne życie.

Głównym celem terapii genowej jest korekcja defektów pojedynczych genów, takich jak mukowiscydoza i hemofilia, dla których nie ma jeszcze skutecznego leku. Jednak skuteczne zastosowanie tej terapii będzie wymagało głębokiego zrozumienia mechanizmu, dzięki któremu wadliwy (nietypowy) gen wywiera swój wpływ na osobnika.

Kolejne interesujące zastosowanie terapii genowej pojawia się w dziedzinie chorób oczu, takich jak retinopatia cukrzycowa. Wstępne badania sugerują, że terapia genowa może chronić pacjentów z cukrzycą przed utratą wzroku z powodu nadmiernego wzrostu i wycieku naczyń krwionośnych.

Odciski palców DNA:

Rozwój techniki fingerprintingu DNA okazał się niezwykle istotny w identyfikowaniu przestępców i ustalaniu pochodzenia. Podstawowa zasada tej techniki opiera się na fakcie, że żadne dwie osoby nie mogą mieć tego samego składu genetycznego.

Fragmenty DNA danej osoby można pobrać z próbki tkanki lub krwi przy użyciu enzymu restrykcyjnego. Ten fragment można następnie badać w celu ustalenia dokładnego składu genetycznego osobnika. Technika ta oferuje tak wysoki współczynnik polimorfizmu, że możliwość dwóch osób o tej samej charakterystyce DNA jest bardzo odległa.

Prenatalna diagnoza chorób dziedzicznych:

Genetyka molekularna ma istotne zastosowanie w prenatalnej diagnostyce dziedzicznych zaburzeń, takich jak hemoglobinopatie. Na przykład, technika analizy DNA w celu zdiagnozowania niedokrwistości sierpowatej z komórek płynu owodniowego została opracowana w 1978 roku.

Regeneracja tkanki:

Przeszczep skóry:

Skóra jest prawdopodobnie jednym z narządów, które można sztucznie zsyntetyzować z hodowli komórkowej i użyć do szczepienia, gdy jest poważnie uszkodzona. Komórki skóry (keratynocyty) stanowią dziewięćdziesiąt procent naskórka skóry. Proliferacja tych komórek jest ułatwiona przez fibroblasty obecne w skórnej warstwie skóry.

Fibroblasty są przydatne do hodowli komórek skóry. Te komórki fibroblastów, zwane komórkami 3T3, są stosowane wraz z niezbędnymi chemikaliami i komórkami macierzystymi. Jednak tylko około jeden do dziesięciu procent komórek naskórka proliferuje. Sub-hodowanie do świeżych pożywek powoduje dalszy wzrost tych komórek.

Przeszczepy skóry umożliwiają szybkie odzyskanie i normalizację uszkodzonej skóry. Zregenerowane keratynocyty były również stosowane do leczenia wielu innych chorób. Na przykład blizny skórne można usunąć za pomocą skóry hodowlanej, a hodowane doustne keratynocyty można stosować do regeneracji nabłonka jamy ustnej.

Hodowlane keratynocyty cewki moczowej stosowano do naprawy wrodzonych wad prącia. Przewlekłe owrzodzenia zostały również poddane skutecznym przeszczepom kończyn, a allografie (skóra od innej osoby) odniosły sukces w leczeniu tych wrzodów.

Kontrola płodności:

Indyjscy naukowcy z powodzeniem opracowali leki, takie jak Centchroman, przeciwbólowe (antykoncepcyjne), które wykazały doskonałe wyniki bez żadnych skutków ubocznych. Zastosowano także podejścia immunologiczne w celu opracowania szczepionek przeciw płodności.

Szczepionki antykoncepcyjne zostały opracowane przy użyciu hormonu HCG (ludzka gonadotropina kosmówkowa). Szczepionka wywołuje przeciwciała przeciwko zarówno tężcowi, jak i hormonowi ciążowemu HCG. To znacznie zmniejszyło wpływ tężca, który jest główną przyczyną zgonów ciężarnych w Indiach z powodu niehigienicznych warunków, zwłaszcza w sektorze wiejskim.

Poradnictwo genetyczne:

Ta aplikacja pojawiła się dzięki rosnącej świadomości wśród osób, które chcą, aby ich dzieci były wolne od wad wrodzonych. Doradca genetyczny informuje pacjenta o konsekwencjach określonej wady genetycznej.

Poddanie płynu owodniowego różnym testom może zbadać te wrodzone zaburzenia, a uzyskane wyniki można omówić z pacjentem. Pozwoli to przyszłym rodzicom z dużym wyprzedzeniem przemyśleć wady płodu.

Diagnostyka preimplantacyjna:

Przedimplantacja Rozpoznanie genetyczne (PGD) powstało, gdy za pomocą wspomaganej technologii reprodukcyjnej (ART) komórki macierzyste pępowiny jeszcze nienarodzonego dziecka (tylko płód) użyto do wyleczenia sześcioletniego cierpiącego na anemię fanconiego. Gdy płód był jedynie kulą komórek blastomerowych, naukowcy z Powroźliwego Instytutu Genetyki w Illinois Masońskiego Centrum Medycznego oddzieliły niektóre z tych komórek.

Komórki te analizowano i nie tylko stwierdzono, że są wolne od genu anemii fanconi, ale także są zgodne pod względem ludzkich antygenów leukocytów (HLA). Naukowcy wszczepili resztę kulki komórek blastomerowych z powrotem do macicy matki. Matka urodziła zdrowe dziecko. Po upływie miesiąca jego komórki pępowinowe zostały włożone do jego siostry.

Proces ten był możliwy dzięki nieodłącznemu procesowi rozwojowemu zwanemu "nieokreślonym rozszczepieniem". Jak każdy inny kręgowiec, ośmiokomórkowy ludzki zarodek (znany jako pro-zarodek) może dalej się rozwijać nawet po usunięciu jednej lub dwóch komórek.

W PGD, zarodki uzyskane do zapłodnienia in vitro są poddawane wielu testom (biopsje). Następnie wnikliwie bada się skład genetyczny i tylko te komórki są przenoszone z powrotem do matki, która jest wolna od chorób genetycznych. Ta technika jest bardzo pomocna w diagnozowaniu zaburzeń genetycznych.

Farmakogenomika:

Interwencja narzędzi molekularnych w domenie farmaceutycznej dała początek nowej dziedzinie farmakogenomiki. Połączenie farmakologii i genetyki farmakogenomiki łączy w sobie tradycyjne nauki farmaceutyczne, w tym biochemię, strukturę molekularną genu oraz jego zachowanie i funkcję na poziomie białka.

W zasadzie dotyczy to badania, w jaki sposób genetyczny makijaż osoby wpływa na reakcję organizmu na leki. To nadchodzące pole ma wielką szansę na dzień, w którym będzie można dostosować leki dla poszczególnych pacjentów zgodnie z ich architekturą genetyczną.

Niektóre obszary, w których farmakogenomika może odgrywać znaczącą rolę, to:

Skuteczne leki:

Za pomocą narzędzi molekularnych firmy farmaceutyczne będą mogły opracowywać leki oparte na białkach, enzymach i cząsteczkach RNA, które są związane z genami i chorobami. Pomoże to w ukierunkowanym odkrywaniu i dostarczaniu leków. Dostarczenie leków o wysokiej precyzji nie tylko doprowadzi do maksymalnych zastosowań terapeutycznych, ale także zmniejszy uszkodzenia uszkodzonych sąsiednich zdrowych komórek.

Skuteczne szczepionki:

Szczepionki oparte na DNA i RNA pokażą wyższy poziom wydajności. Uaktywnią one nie tylko system immunologiczny pacjenta, ale pomogą także uniknąć ryzyka infekcji. Takie rekombinowane szczepionki będą niedrogie, łatwe do przechowywania i można je zaprojektować tak, aby zawierały naturalne szczepy patogenu za jednym razem.

Kierowanie na odkrycie narkotyków:

Cele genomu można wykorzystać do opracowania nowych terapii. Te nowe leki można wypróbować na określonych genetycznych grupach populacji. Pozwoli to również obniżyć koszty i potencjalne ryzyko związane z próbami klinicznymi poprzez ukierunkowanie tylko na tych pacjentów, którzy są w stanie zareagować na lek.

Bezpieczniejsze leki:

Teraz zamiast stosować konwencjonalną metodę prób i błędów w dopasowywaniu pacjentów do właściwego rodzaju leków, lekarze będą mogli przeanalizować genetyczne cechy pacjenta i przepisać odpowiednią możliwą terapię lekową. Te leki nowej generacji spowodują również przyspieszenie powrotu do zdrowia.

Kontrola choroby:

Informacje o kodzie genetycznym pacjenta, jego zachowaniu, stylu życia i środowisku można z wyprzedzeniem ostrzec o występowaniu chorób. Ułatwi to uważne monitorowanie i leczenie na odpowiednim etapie, aby zminimalizować szkody.

Określanie dawki leku:

Lekarze zazwyczaj przepisują dawkę leku w zależności od wagi i wieku pacjenta. Można to zastąpić dawkami opartymi na genetyce danej osoby, tj. Tym, jak dobrze jego ciało przetwarza lek i czas potrzebny, aby go metabolizować. Poprawi to wartość terapeutyczną leku i pomoże zapobiec ryzyku przekroczenia dawki.

Profilowanie genów:

Modalne narzędzia biotechnologiczne praktycznie zrewolucjonizowały dziedzinę medycyny. Stwierdzono, że jedno takie narzędzie, mikromacierz, jest wyjątkowo korzystne. Technika ta umożliwia wskazanie różnic molekularnych między różnymi eksprymowanymi genami.

Szczegółowy obraz molekularny uzyskany za pomocą tej techniki pomoże w projektowaniu leków molekularnych, podobnie jak metody obrazowania radiograficznego o wysokiej rozdzielczości pomogły w leczeniu chorób na poziomie anatomicznym. Jedno z najnowszych badań wykorzystujących ekspresję genów na podstawie mikromacierzy DNA dotyczyło klasyfikacji molekularnej raka.

Doniesiono, że profilowanie pomogło w odróżnieniu różnych patologicznych szczepów, takich jak ostra białaczka szpikowa i ostra białaczka limfoblastyczna, w oparciu o ich charakterystyczny wzór ekspresji genów. Mikro macierze DNA pomogły również w ujawnianiu innych nowych chorób.

Komórki macierzyste i ich zastosowania:

Komórki macierzyste są komórkami zdolnymi do dzielenia się przez czas nieokreślony w hodowli w celu uzyskania wyspecjalizowanych komórek. Wszyscy wiemy, że rozwój człowieka rozpoczyna się, gdy plemnik zapładnia jajo i tworzy pojedynczą komórkę (zarodek), która jest zdolna do tworzenia całego organizmu.

Embrionalne komórki macierzyste są komórkami, które mogą wytworzyć 210 różnych rodzajów tkanek w ludzkim ciele. Chociaż pojedyncza komórka macierzysta może prowadzić do powstania bardziej wyspecjalizowanych komórek, ale sama w sobie nie może stworzyć całej istoty ludzkiej. Komórki te nazywane są komórkami pluripotencjalnymi - ponieważ są zdolne do wywoływania większości tkanek organizmu.

Ponieważ komórki macierzyste są zdolne do różnicowania się na różne typy tkanek, można je wykorzystać do "terapii komórkowej". Komórki macierzyste można stymulować tak, aby rozwinęły się w wyspecjalizowaną komórkę, a zatem mogą oferować odnawialne źródło zastępowania chorych / uszkodzonych komórek - i tkanek.

Może leczyć wiele chorób, takich jak choroba Parkinsona i Alzheimera, udar, oparzenia, choroby serca, cukrzyca, choroba zwyrodnieniowa stawów, reumatoidalne zapalenie stawów; nowotwory złośliwe, wrodzone zaburzenia metabolizmu i wiele innych. Na przykład transplantacja zdrowych komórek mięśnia sercowego może dawać nowe nadzieje pacjentom cierpiącym na choroby serca, których serca nie mogą już odpowiednio pompować.

Badania nad komórkami macierzystymi dały nadzieję na rozwinięcie komórek mięśnia sercowego z ludzkich komórek macierzystych i przeszczepienie ich w niewydolny mięsień sercowy w celu wzmocnienia funkcji niewydolnego serca. Inną ważną chorobą jest cukrzyca typu I, w której wytwarzana jest insulina przez wyspecjalizowane komórki trzustki zwane komórkami wysp trzustkowych.

Badania sugerują, że przeszczepienie całej trzustki lub wyizolowanej wysepki może zastąpić potrzebę wstrzyknięć insuliny. Linie komórkowe wysepek pochodzące z komórek macierzystych można wykorzystywać do badań nad cukrzycą, a ostatecznie do przeszczepów. Biologia komórki macierzystej ma ogromny potencjał w ratowaniu wielu istnień ludzkich.